Pathologie concernée

Malformations artério-veineuses

Résumé grand public et objectif scientifique

A l'heure actuelle, les malformations artério-veineuses sont encore mal comprises, même si l'implication de VEGF est reconnue. Par ailleurs, les traitements anti-VEGF peuvent encore manquer d'efficacité.

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité du sirolimus (Rapamycin®) sous sa forme orale pour diminuer le volume et les symptômes des malformations artério-veineuses superficielles. L'espoir en cette molécule est fondée sur sa capacité à inhiber la voie de signalisation mTOR, ce qui implique un blocage à la fois de la croissance mais aussi d'autres facteurs angiogéniques que VEGF (ce que les traitements ciblant VEGF ne font pas).

Résultats obtenus

Etude encore en cours, aucun résultat publié pour le moment.