Pathologie concernée

Syndrome de Noonan

Résumé grand public et résumé scientifique

Cette étude a deux objectifs :

• évaluer l'efficacité du MAXOMAT®, une hormone de croissance, sur la croissance des enfants atteints d'un syndrome de Noonan ;
• étudier génétiquement le syndrome.

Résultats scientifiques

Sur 39 patients séléctionnés, 36 ont pu être enrollés dans cette étude ayant duré environ 13 ans (d'octobre 1997 à mars 2010).

La taille des enfants atteints d'un syndrome de Noonan a été suivie pendant 2 à 3 ans après le début du traitement. Globalement, le traitement semble avoir un léger effet sur la croissance, sans que cela puisse être considéré significatif à cause d'un échantillon trop faible de patients enrollés.

Concernant la sécurité du médicament, des effets indésirables directement liés au traitement ont été observés chez 7 patients et des indicateurs tels que la glycémie et la triglycéridémie se sont avérés au délà des limites pendant le traitement, bien qu'ils semblaient se rapprocher des normes avec le temps.