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  9. Comparaison du somapacitan une fois par semaine avec la Norditropin® une fois par jour chez les enfants ayant besoin d'aide pour grandir (REAL8)

Dans cette rubrique :

Amélioration du diagnostic de l'ostéogénèse imparfaite à partir d'un test cutané non invasif
Constitution d'une collection d'échantillons biologiques afin d'étudier la physiopathologie du syndrome de Noonan
Registre français des enfants traités pour petite taille associée à un syndrome de Noonan avec de la Norditropin®
Etude clinique et moléculaire du syndrome de CHARGE (CHARGE)
Identification des facteurs génétiques impliqués dans les fentes oro-faciales par séquençage haut débit d’exome
Evaluation prospective de l'efficacité du sirolimus (Rapamycine®) dans le traitement des malformations artério-veineuses superficielles
Etude de faisabilité de flux dans la région cervico-faciale en situation normale et pathologique
Effet de la molécule MAXOMAT® sur la croissance d'enfants atteints d'un syndrome de Noonan
Cryoindentation pour la prévention du détachement de la rétine chez les patients atteints d'un syndrome de Stickler génétiquement confirmé
Evaluation nationale des patients atteints de syndromes hypertrophiques liés au gène PI3KCA
Traitement avec l'alpelisib des enfants et adultes atteints de malformations lymphatiques causées par des mutations du gène PI3KCA (EPIK-L1)
Recherche par séquençage haut débit d'exomes en trio de mosaicisme tissulaire impliqué dans la génétique des fentes orofaciales (TRIOFENTE)
Scores de nasalance des enfants français parlant normalement (NONAFRA2022)
Compréhension des troubles psychotiques chez les enfants atteints d'une délétion 22q11.2
Capacités arithmétiques chez les enfants atteints d'une délétion 22q11.2
Analyse physiopathologique du syndrome de Costello sur des modèles cellulaires
Exploitation d'une technologie d'édition du génome dans le syndrome de Kabuki : une nouvelle voie vers la thérapie génique pour les maladies rares génétiques
Évaluation de la mémoire chez les enfants atteints du syndrome de Kabuki (MEM-K)

Comparaison du somapacitan une fois par semaine avec de la Norditropin® une fois par jour chez les enfants ayant besoin d'aide pour grandir (REAL8)


 

Pathologie(s) concernée(s)

Syndrome de Noonan

(Syndrome de Turner)

 

Résumé grand public et résumé scientifique

L'objectif de l'étude est de comparer deux médicaments (le somapacitan et la Norditropin®) pouvant être indiqués chez les enfants nés petits ou restants petits dont les enfants atteints d'un syndrome de Turner ou de Noonan. Le somapacitan est un nouveau médicament alors que la Norditropin® est déjà indiquée dans certains pays.

Les participants à l'étude auront seront soit traités avec le somapacitan une fois par semaine pendant 3 ans soit avec de la Norditropin® une fois par jour pendant 1 an suivie d'un traitement avec le somapacitan une fois par semaine pendant 2 ans. 

Ce suivi pendant 3 ans permettra d'évaluer lequel de ces médicaments est le plus efficace et si les effets secondaires sont les mêmes avec ces deux traitements.

 

Résultats scientifiques

Etude encore en cours. Pas de résultats publiés pour le moment.

 

Type d’étude

Interventionnelle

Phase

Phase III

Localisation

Multicentrique

Investigateur principal

Non renseigné