L'observatoire des traitements

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L'observatoire des traitements

L'observatoire des traitements

Constituer un observatoire des traitements est une mission phare de chacune des Filières dans le cadre du 3^e Plan National Maladies Rares.

Il permet de recenser tous les traitements employés pour les maladies rares pour lesquels il pourrait y avoir des difficultés de disponibilité ou de remboursement, de repérer les traitements innovants, et de s'assurer que chaque patient y a accès.

Crédit : pch.vector / FreePik

L'observatoire des traitements comportera à terme 3 volets :

les médicaments
les dispositifs médicaux
les autres thérapeutiques

Volet médicaments

Définitions

Pour aller plus loin

Le volet médicaments

Débuté fin 2021, l'observatoire des traitements de la Filière TETECOU a été initié par un recensement des médicaments prescrits hors-autorisation de mise sur le marché (AMM) pour les malformations, de la tête, du cou et des dents.

Au printemps 2023, a été réalisée une enquête auprès de tous les professionnels des Centres Maladies Rares de la Filière afin de compléter ce recensement, et y ajouter des informations concernant les modalités de traitement (conditions de prescription, voie d'administration, dosage, fréquence et durée de traitement, âge des patients, cohorte, ....).

Pour chaque médicament, une étude des données disponibles a permis de répertorier la littérature scientifique, les recommandations de bonne pratique et les essais cliniques étayant cette utilisation hors-AMM.

Ces informations ont été transmises à la Direction Générale de la Santé (DGS) et la Direction Générale de l'Offre de Soins (DGOS) du Ministère de la Santé, afin qu'un travail de demande d'accès dérogatoire pour ces médicaments puisse être initié en lien avec l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) et la Haute Autorité de Santé (HAS).

Tour d'horizon sur les données collectées

L'observatoire des traitements décrit l'emploi de molécules hors-AMM dans 53 indications pour des malformations de la tête, du cou et des dents, représentant 37 molécules différentes. Chacune concerne un ou plusieurs des cinq réseaux de la Filière TETECOU.

Quelques exemples d'utilisations hors-AMM recensées :

Molécules de comblement dans les défauts de volumes faciaux (microsomies craniofaciales, syndrome de Treacher-Collins, ...), l'amélioration des séquelles cicatricielles (fentes faciales), l'insuffisance vélo-pharyngée (fentes vélo-palatines). Ces prescriptions sont les seules alternatives aux techniques existantes pas toujours possibles (ex. lipofilling) et permettent d'éviter une anesthésie générale ;
Anesthésiques locaux et sédatifs au cours des soins dentaires chez les enfants de moins de 4 ans, permettant d'éviter une anesthésie générale ;
Antiviraux et anti-angiogéniques dans les formes aggressives et résistantes de papillomatose respiratoire récurrente, sans alternative thérapeutique ;
Inhibiteurs de la pompe à protons dans le traitement des reflux gastro-oesophagiens (dont Séquence de Pierre Robin, malformations ORL) chez les enfants de moins d'un an ;
Myorelaxants à usage local dans les agénésies musculaires faciales, paralysies faciales, arthrogryposes et malformations avec troubles de la déglutition entrainant un encombrement salivaire majeur ;
Antinéoplasiques dans le traitement des malformations lymphatiques kystiques, des syndromes d’hypercroissance et de certains hémangiomes.

Près de la moitié (24) des indications sont prescrites dans les centres de la filière depuis au moins 10 ans, et 25 d'entre elles sont utilisées avec un consensus fort : existence de publications et/ou de PNDS recommandant leur utilisation, d'études cliniques, plusieurs centres prescripteurs, ...

Les prescriptions sont réalisées en l'absence d'alternatives thérapeutiques pour :

des patients n'entrant pas dans les tranches d'âge incluses dans les AMM (cas de figure le plus fréquent),
éviter des interventions plus lourdes ou invasives,
obtenir de meilleurs résultats esthétiques ou thérapeutiques.

Pour chaque usage répertorié, le nombre de patients concernés est très variable, allant d’une vingtaine à plus de 5000 pour l'ensemble des Centres Maladies Rares de la Filière.

Pour 43 indications, la constitution d'un dossier en vue de l'obtention auprès de l'ANSM d'une autorisation d'accès compassionnel est souhaitée par la Fiilière et/ou les prescripteurs, ce qui permettrait de pallier l’absence d’AMM et d’uniformiser les pratiques entre les centres.

Et ensuite ...

recueillir l'avis des patients et leurs familles, des Associations
constituer des dossiers argumentés et des demandes d'accès dérogatoires pour chaque molécule d'intérêt
mettre en place l'observatoire pour les dispositifs médicaux

Quelques définitions

L'autorisation de mise sur le marché (AMM)

L'AMM est une autorisation, nationale ou européenne, de commercialisation d'un médicament pour une indication donnée, avec un dosage, une voie d'administration, un profil de patients définis.

La demande d'AMM est réalisée par un laboratoire pharmaceutique, auprès de l'ANSM, après une évaluation de l'efficacité, la sécurité et la qualité du produit (essais cliniques)

L'ANSM évalue le rapport bénéfice / risque du médicament, et donne ou non son accord, assorti éventuellement de restrictions de prescription et de délivrance.

Après obtention de l'AMM, l'usage du médicament est surveillé, notamment les effets secondaires déclarés.

L'AMM (ANSM)

Hors-AMM et maladies rares

Nombre de médicaments sont utilisés hors-AMM pour traiter des maladies rares.

Pourquoi ?

l'utilisation n'a pas été prévue pour cette maladie, cet âge des patients, cette voie d'aministration, ce dosage
la découverte du traitement est récente
des essais cliniques n'ont pas été réalisés pour la maladie rare
le laboratoire pharmaceutique ne juge pas rentable de réaliser toute la procédure (essais cliniques, demande d'AMM) pour un petit nombre de patients concernés

Les professionnels des Centres Maladies Rares emploient ces médicaments en respectant des consensus nationaux et internationaux. L'usage en est sûr et permet aux patients de bénéficier de traitements auxquels ils n'auraient pas accès.

L'accès dérogatoire aux médicaments

En France, des dispositifs existent pour réglementer l'emploi des médicaments hors-AMM, notamment pour les maladies rares.

Depuis juillet 2021, les autorisations d'accès précoce (AAP) et d'accès compassionnel (AAC), le cadre de prescription compassionnelle (CPC) remplacent les dispositifs d'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) et de recommandation temporaire d'utilisation (RTU).

Autorisation d'accès précoce (AAP) :

Elle peut être demandée par le laboratoire pharmaceutique afin de mettre à disposition plus rapidement un médicament innovant pour une maladie grave et/ou rare.

Il peut s'agir d'un médicament dépourvu d'AMM ou ayant une AMM pour une autre indication (extension d'indication).

Le laboratoire devra déposer une demande d'AMM dans les 2 ans qui suivent.

Autorisation d'accès compassionnel (AAC) :

Elle peut être demandée par un médecin prescripteur pour un médicament sans AMM en France, ou en cours d'essai clinique.

Cadre de prescription compassionnelle (CPC) :

L'ANSM peut encadrer une pratique de prescription hors-AMM d'un médicament ayant une AMM pour une autre indication.